*Texto original do CIEnP
A inovação radical visando o desenvolvimento de novos medicamentos, seja a partir pequenas moléculas sintéticas ou de biotecnologias, surge quando avanços científicos sobre novos alvos terapêuticos, biomarcadores, entre outros obtidos na pesquisa básica, fornecem hipóteses para o desenvolvimento de novas terapias antes inviáveis. Os exemplos recentes são muitos, podendo ser mencionados novos tratamentos para o câncer, medicamentos antivirais, terapias para a obesidade e doenças metabólicas, terapias gênicas e celulares, anticorpos biespecíficos, plataforma de RNA mensageiro e moléculas desenvolvidas com apoio de inteligência artificial, entre muitas outras terapias desenvolvidas nas últimas décadas.
A inovação radical para desenvolvimento de novas terapias, independente da tecnologia a ser seguida, é um empreendimento de alto risco e envolve recursos financeiros substanciais. Além disso, desenvolver novos medicamentos exige uma equipe multidisciplinar com comprovada experiência, a existência de um ambiente regulatório favorável, bem como um ecossistema robusto de ciência básica de alto padrão, regulação clara e processos de escalonamento nos âmbitos laboratorial, piloto e industrial bem definidos. Este texto discute alguns aspectos críticos para compreender e acelerar a inovação radical em produtos para a saúde humana, com foco em evidências internacionais, mas que poderá auxiliar no avanço deste processo em países de baixa taxa de inovação tecnológica.
O papel das startups e empresas emergentes
Startups de biotecnologia são hoje a principal fonte de descobertas de novos medicamentos altamente inovadores, os chamados “first‑in‑class”, e de novas plataformas que vem revolucionando o avanço de terapias antes inimagináveis. Elas operam na fronteira do conhecimento adquirido na ciência básica e enfrentam elevados riscos que, muitas vezes, grandes farmacêuticas globais evitam devido as elevadas taxas de insucesso. As startups que superaram os desafios iniciais e avançaram na inovação radical na área da saúde em países desenvolvidos, se destacam por possuírem algumas características em comum, entre elas:
- Exploração de ciência de fronteira como ponto de partida: traduzem achados acadêmicos (ciência básica) em programas pré-clínicos, estruturando a prova de conceito (eficácia pré-clínica), seguido por garantia da propriedade intelectual da descoberta (patente);
- Velocidade e foco: constroem equipes multidisciplinares pequenas, mas orientadas a marcos de sucesso (milestones), tanto técnicos como regulatórios;
- Foco em parcerias: licenciam ativos (projetos) para grandes empresas farmacêuticas durante o desenvolvimento pré-clínico, mas preferencialmente nas fases clínicas intermediárias (fases clínicas I e II) e compartilham risco por meio de co‑desenvolvimento e milestones financeiros;
- Diversificação do pipeline: elegem diversos alvos de doenças e mecanismos moleculares (alvos terapêuticos) visando aumentar a taxa de sucesso em áreas médicas ainda pouco exploradas.
O resultado dessas iniciativas é, em geral, obter um modelo híbrido, no qual as startups mapeiam e avançam na identificação de candidatos inovadores, conduzem todo o desenvolvimento pré-clínico e eventualmente avançam até os estudos clínicos iniciais. A partir daí a tecnologia é transferida para uma grande farmacêutica que se responsabiliza pelo desenvolvimento final do produto, incluindo os estudos clínicos multicêntricos, escalonamento, registro e lançamento no mercado. Esse modelo baseado em parcerias, gera eficiência e tem sido adotado em vários países que conseguiram dominar toda a cadeia de desenvolvimento de novos medicamentos.
A importância da pesquisa translacional de alta qualidade
O sucesso da inovação radical em terapias para a saúde humana demanda a capacidade de translação dos conhecimentos oriundos da pesquisa básica em produtos inovadores para tratar doenças atualmente sem tratamentos ou que exijam melhores terapias. Alguns aspectos são críticos para o sucesso de projetos inovadores nesta área:
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